El uso de VIH en dos terapias génicas cura a 6 niños

La terapia génica —infectar a un paciente con el gen correcto que le falta— siempre ha parecido la gran esperanza, si no la única, para los niños que nacen con crueles enfermedades hereditarias. Pero tras más de 20 años de intentos ha resultado patente que la idea sonaba mucho más fácil sobre el papel que en la práctica médica: la técnica solo puede exhibir un puñado de éxitos muy relativos, y para colmo los vectores (retrovirus) más útiles para introducir el gen sano han producido por sí mismos algunos casos de leucemia. 

Científicos italianos han presentado este jueves dos ensayos clínicos, con seis niños en total, que prometen dar un vuelco a esa situación desalentadora. La clave de su éxito parece estar en haber cambiado los retrovirus convencionales por el VIH, el agente del sida, que pertenece a la familia de los lentivirus.

Uno de los ensayos ha sido con tres niños con leucodistrofia metacromática, causada por mutaciones del gen ARSA. Dos años después de la terapia génica parece que la progresión de la enfermedad se ha detenido. El segundo ensayo con otros tres niños con síndrome de Wiskott-Aldrich, causado por mutaciones en el gen WAS. Los síntomas se han reducido o han desaparecido de 20 a 32 meses tras el tratamiento.

En ambos casos, los científicos del Instituto San Raffaele Telethon, en Milán, extraen células madre hematopoyéticas (las precursoras de las células de la sangre) de la médula ósea y las infectan con unos lentivirus VIH modificados que llevan el gen correcto que les falta a los niños; luego vuelven a meterles las células, como en un trasplante de médula convencional. En realidad, suele bastar con inyectar el material en vena y dejar que las células aniden en el lugar al que pertenecen, la médula ósea, desde donde empiezan a dividirse, diferenciarse y repoblar la sangre con los linfocitos corregidos.

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